Anima Biotech 的機器學習程序發現新藥物靶點

Anima Biotech 正在藉助機器學習（ML）來探究信使 RNA（mRNA）在疾病裡的作用，揭示此前未曾見過的病理生理學情況，並致力於新療法的研究。

人工智能（AI）和 RNA 在本月的 2024 年諾貝爾獎評選進程中佔據了核心位置，相關獎項授予了在機器學習和微 RNA（miRNA）方面的發現成果。

總部位於新澤西州的 Anima 正在開發其 mRNA Lighting 平臺，該平臺能夠識別依賴 mRNA 的疾病通路，並篩選出干擾此類通路的小分子，將其作爲潛在的治療手段。該公司藉助此技術，在神經學、腫瘤學和免疫學等適應症方面，確定了 20 種治療候選藥物。其中包括其針對特發性肺纖維化（IPF）的主要候選藥物，目前正處於臨牀前測試階段。

Anima 的首席執行官 Yochi Slonim 在一次獨家採訪中告訴《製藥技術》，臨牀前研究顯示，該候選藥物顯著降低了受影響細胞的炎症和纖維化程度。其效果優於勃林格殷格翰的 Ofev（尼達尼布），而後者是當前 IPF 的標準治療藥物。依據 2024 年 2 月的一則發佈消息，Anima 的候選藥物還顯著抑制了膠原蛋白沉積以及纖維化標誌物。

作爲與艾伯維（AbbVie）於 2023 年 1 月達成的 5.82 億美元交易的一部分，該候選藥物目前正在開發當中，該交易把阿尼瑪在免疫學和腫瘤學適應症方面的 mRNA 調節劑的開發及營銷權交給了艾伯維。阿尼瑪還於 2021 年 3 月與武田（Takeda）進行了類似的合作，開發神經疾病適應症的候選藥物，主要是亨廷頓病，該交易價值高達 11 億美元。

照明過程給阿尼瑪的圖像神經網絡提供了數百萬個細胞圖像；“一邊看到的是健康細胞，一邊看到的是患病細胞，”斯洛尼姆（Slonim）說。這個網絡在數十億個類似的專有圖像上進行了訓練，能夠藉助阿尼瑪的 mRNA 知識圖譜和大型語言模型（LLM），精準確定兩個圖像集之間的差異化 mRNA 活性，並對其加以表徵。

斯洛尼姆表示，該系統包含“一個完全自動化的實驗室，具備端到端、高含量、高通量的特點。”該實驗室生成數百萬個可視化圖像，並將其輸入神經網絡。

一旦確定了 mRNA 靶點，“這個過程就會再次上演，”斯洛尼姆說。使用能夠干擾目標 mRNA 的小分子候選藥物來處理患病細胞。這些相互作用的圖像被輸入進 Lighting 平臺，直到找到能逆轉疾病表型的候選藥物。斯洛尼姆認爲，這項技術可能使研究人員繞過藥物發現中看似固有的高失敗率。