從0到1！國內首款幹細胞療法獲批上市 業內再議可及性難題

財聯社1月3日訊（記者 何凡）在經歷超10年研發後，鉑生卓越生物科技（北京）有限公司申報的幹細胞療法艾米邁託賽成爲我國首款獲批上市的幹細胞療法。

這一消息無疑爲幹細胞行業打了一針“強心劑”，行業內人士對財聯社記者表示，這一事件對幹細胞行業、中國創新藥都起到了鼓舞作用，有醫藥上市公司高管直言，首款幹細胞藥物獲批能促進投資人更多關注細胞治療賽道，同時審評流程也會逐步清晰。

但目前我國幹細胞行業還面臨着同質化競爭嚴重，定價過高等問題，充分考慮商業化價值，降低成本是亟待解決的問題，行業專家分析認爲，“不走回頭路的路纔是最快的，把科學基礎打牢、把CMC做好的關鍵。”

緊隨FDA，國內首個幹細胞治療藥物批了

2日，NMPA官網顯示，鉑生卓越生物科技（北京）有限公司申報的幹細胞療法艾米邁託賽附條件獲批上市，用於治療14歲以上消化道受累爲主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。

據悉，移植物抗宿主病是異基因造血幹細胞移植術後主要併發症之一，病情嚴重時可能引起死亡。該藥品作爲處方藥上市，將在醫院憑醫生處方用於治療相應疾病，爲患者提供新的治療選擇。

摩熵醫藥數據顯示，艾米邁託賽注射液早在2013年3月就在國內遞交了IND申請，2020年2月首次獲批臨牀，2024年6月被CDE納入優先審評審批，成爲國內首個申報上市的幹細胞新藥，並於同月25日終於正式遞交NDA申請，出現在受理隊列中，此外該藥物在2024年上半年取得了北京市藥監局頒發的中國第一張幹細胞藥品生產許可證。而除已獲批的適應症外，艾米邁託賽注射液在研適應症還包括特發性肺纖維化（IPF）。

馴鹿生物研發副總裁胡廣在接受財聯社記者採訪時指出，間充質幹細胞（MSC）可從人體自然獲取，雖然其分化潛能有限，但在免疫調節方面展現出顯著的治療潛力。與胚胎幹細胞和誘導多能幹細胞相比，MSC的安全性更高，其有效性也已在大量文獻中以及該產品的臨牀研究中得到驗證。我國首款幹細胞治療藥物的獲批，標誌着監管機構對細胞療法作爲藥品的認可，具有重要的行業意義。去年底美國也批准了一款類似的藥品，中國藥品審評中心（CDE）緊隨其後，既體現了與國際接軌，也反映了監管機構的謹慎態度。

行誠生物商務副總裁，中國藥企管理協會MAH專委會副主任委員劉肖告訴財聯社記者，首款幹細胞藥品獲批只比FDA晚了15天，證明中國有做創新藥、做原研創新的能力，在幹細胞領域，中國已經能躋身國際一流前列；其次，是給創新藥打了一針強心劑，這代表只要做真正創新，把基礎打牢，就能做出好藥；再者，過去一談到幹細胞，大家往往停留在往醫美領域去引導的刻板印象上，但此次藥品獲批就是爲幹細胞正名，說明其是能成藥的。

2024年12月，FDA正式宣佈Mesoblast研發的MSC藥物Remestemcel-L（Ryoncil）正式獲批上市，適應症爲用於治療2個月及以上兒童患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病。

業內呼籲拓寬適應症

目前我國幹細胞研發方興未艾，國家藥監局藥品審評中心副主任王濤對媒體表示，從2017年開始，到現在我國幹細胞一共批准了有120多款（藥品）進入臨牀試驗階段，適應證包括血液系統、呼吸系統、心血管系統還有一些自身免疫系統疾病。

展望未來，胡廣表示，未來幾年可能會有更多的幹細胞藥品獲批上市。他呼籲行業應聚焦不同的適應症，避免在同一細分領域內的過度競爭。此外，產品定價應充分考慮患者的可及性，確保大衆能夠負擔得起，從而真正實現幹細胞療法的廣泛應用和惠及民衆的目標。

劉肖也對以上觀點表示了贊同：“幹細胞是一個大的品類，本次幹細胞藥品獲批對MSC肯定是利好，但對IPSC等來說，還需要一定時間去積累和開拓。”

對於行業未來，劉肖認爲，過去的趨勢是大家都在同樣的適應症、靶點，同一個技術路線上去卷，每家企業都相信自己可以彎道超車，但做藥是一個非常理智的市場，做不到前三就很難拿到市場紅利了，“彎道超車的可能性有多大，需要打一個問號，建議不要選擇太擁擠的賽道。”

另一方面，劉肖強調：“沒有所謂的捷徑，不走回頭路的路纔是最快的，把科學基礎打牢、把CMC做好的關鍵，在早研生產和質控方面儘可能少走彎路。”

在定價方面，劉肖表示，幹細胞研發企業需從患者角度出發，相同的適應症患者還可以選擇諸如傳統化藥，小分子藥物等，企業面臨的競爭不應限制與幹細胞行業之間，而是要看適應症的賽道上有多少競爭對手。在定價時，企業要錨定同適應症上的多種技術路線藥物。當下細胞和基因療法普遍存在生產成本過高的問題，成本超過了市場能接受的範圍。因此在確保質量的情況下降低成本，做藥最開始就把商業化價值考慮進去是非常重要的。

華西醫院教授、成都岷山細胞工程技術研究院牽頭人楊寒朔對財聯社記者表示，幹細胞爲GVHD患者提供了一種新的臨牀治療方案。近些年國內細胞治療產業發展迅速，試劑耗材、製備工藝、自動化設備等方面均有明顯升級。在培養方式上，幹細胞培養已從貼壁培養轉變爲懸浮培養，生產規模更大，產量更高，成本更低，細胞質量更加可控。除MSC外，其他幹細胞相關試驗也在逐年增加，例如將iPSC（人工誘導的多能幹細胞）誘導爲NK（自然殺傷細胞）或者神經元前體細胞（NPC）的臨牀試驗已進入I期。

行業關注度有所提升

二級市場上，幹細胞治療概念股逆勢走高，Wind數據顯示，截至記者發稿，幹細胞指數（884845）漲幅達1.39%，中源協和（600645.SH）漲超8.55%，冠昊生物（300238.SZ）漲幅爲6.93%，開能健康（300272.SZ）、泰林生物（300813.SZ）等跟漲。

胡廣強調，艾米邁託賽注射液獲得優先審評資格，並附條件獲批，體現了國家對幹細胞行業的支持。在評審過程中，生產工藝的穩定性、產品在風險和收益之間的平衡以確保安全性，都是至關重要的考量因素。因此，幹細胞藥品的獲批將對行業起到規範和引領作用。

一家醫藥上市公司高管對財聯社記者表示，首款幹細胞藥物獲批對行業發展肯定是有促進意義的，投資人會更關注幹細胞治療這個賽道；未來在相關各類監管的適用與銜接上、不同類型幹細胞治療的審批上，應該會逐步更加清晰。

“首款幹細胞獲批對行業發展是標誌性的事件，是一個里程碑，所以大家對行業未來發展充滿信心。”中源協和證券部工作人員對以投資者身份致電的財聯社記者表示，公司目前進度最快的幹細胞產品是參股戰略合作的牙髓幹細胞治療牙周炎，對於幹細胞藥品的獲批，“我們理解的是審評的通道應該是比較明確了，最起碼代表着一個突破。現在能看到關於這方面的研報、報道都在增加，這一年多的時間確實受到的關注多一些。”

泰林生物證券部工作人員則告訴以投資者身份致電的財聯社記者，公司有細胞治療的工作臺和細胞培養系統，“如果從事幹細胞的（企業）多了，對工作臺銷售肯定是有促進作用的。但我認爲，從整體環境來看，單個產品獲批對公司的影響沒那麼直接，如果後續幾年行業熱度能持續增長，以及政策上得到強有力的支持，對公司利好可能比較明顯一點。”