人民網評：升級“藥籃子”，爲罕見病患者點亮生命燈塔

本文轉自：人民網-觀點頻道

蔣 萌

越來越多罕見病用藥納入醫保目錄。無論是用於難治性癲癇的“救命藥”氯巴佔，還是治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）的創新藥鹽酸伊普可泮膠囊，再或是針對脊髓性肌萎縮症（SMA）的藥物利司撲蘭口服溶液用散……近日，國家醫保局等部門發佈新版國家醫保藥品目錄。在新增的91種藥品中，包含13種罕見病用藥。截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄。

什麼是罕見病？顧名思義，是指極少數人身上發生的稀有疾病，又稱“孤兒病”。根據世界衛生組織定義，罕見病是指患病人數佔總人口0.065%到0.1%之間的疾病或病變，全球已知的罕見病有7000多種。我國現有各類罕見病患者2000多萬人，每年新增患者超過20萬人。診治難、用藥難、藥價高，是罕見病患者面臨的“三道坎”。

罕見病羣體面臨的困難，引起黨和政府的高度重視，2018年起，罕見病藥物研發及治療進入“快車道”，針對不同罕見病診治中心陸續成立、多種藥物正式上市。有關部門近年來一直在努力解決罕見病患者的治療問題，通過優化藥物審批准入、醫保“靈魂砍價”等，持續推動更多罕見病用藥進入國內市場，促進國產自主創新罕見病用藥研發生產，憑藉“藥有所保”降低患者負擔，讓罕見病患者重新燃起生的希望。

一種又一種罕見病用藥相繼被納入醫保目錄，實實在在地提高着罕見病用藥的可及性和可負擔性。有的罕見病藥品經醫保多輪“砍價”，降價幅度甚至超過九成。罕見病藥品保障水平穩步提升，越來越多罕見病患者從中受益。

政策支持科學引導，促進更多罕見病藥品研發與使用步入良性循環。以往，罕見病藥物因爲研發成本高、市場容量小，致使定價昂貴，常常陷入藥企賣不動、患者用不起的尷尬境地。醫保談判“以量換價”，促使藥企薄利多銷，兼顧並實現了罕見病患者能用上藥、醫保資金安全運行、醫藥企業可持續發展的“多贏”。再加上一系列支持鼓勵罕見病藥物研發的政策措施，調動藥企加強罕見病藥物研發投入的積極性，爲治療罕見病帶來更多可能與希望。

天有不測風雲，人間有溫暖呵護。在與罕見病鬥爭的過程中，需要大衆更多的同情心、同理心。在協調各方權益的過程中，要解決各種矛盾問題。但有一點是肯定的，辦法總比困難多。讓罕見病患者病有所醫、醫有所藥、藥有所保，是社會文明的必然要求，更體現着黨和政府對每一個生命的尊重與保障。

每一次罕見病用藥保障的推進，每一步治療能力的提升，都是在爲生命之花重新綻放多添一份力。我們相信，久久爲功，滴水穿石。隨着各方積極攜手，罕見病用藥保障範圍還將進一步擴大，惠及更多罕見病患者和家庭。“醫學孤兒”不孤單！