生華科皮膚癌一期臨牀完成 末期患者多活一年病況穩定

生華科表示，初步觀察可評估患者有2位PR（Partial Response），腫瘤縮小逾30％，並有患者在臨牀接受療程已逾一年維持病況穩定（SD），顯示Silmitasertib對患者具臨牀助益（clinical benefit）。待進行完整數據分析，規劃申請快速審查等法規資格，並期爭取和國際大藥廠合作，加速此新藥在治療BCC的開發上市。

據Technavio分析機構最新預測，全球Hedgehog pathway抑制劑至2026年的銷售金額將達到3.85億美元，複合年均增長率爲13％，生華科Silmitasertib將有機會競逐市場商機。

生華科此項試驗爲前一階段劑量調升接續之第二階段療效擴增族羣試驗，收治對現行治療標靶藥物SMO抑制劑產生抗藥性、面臨無藥可用的局部晚期基底細胞癌（laBCC）患者。據研究逾9成基底細胞癌致病原因都和DNA的刺蝟訊號傳導路徑（Hedgehog signal pathway）表現失控有關，其下游包括Gli1、Gli2和Gli3等蛋白基因。

生華科指出，在劑量調升階段即進行患者活體組織檢查分析，已量測到患者於Silmitasertib使用後第八週大幅抑制Gli1蛋白基因表現，降低達90％。因此，除安全性及初步療效性分析，也會針對Gli1蛋白基因的抑制表現進行分析是否具一致性。

目前獲准治療晚期基底細胞癌的兩項口服藥物分別爲vismodegib和sonidegib，都是透過阻斷刺蝟訊號傳導路徑機制。一般使用vismodegib的病患約5-12個月後就會復發。

最新治療爲2021年美國FDA覈准由Sanofi藥廠開發的免疫療法PD-（L）1抑制Cemiplimab用於治療HHI復發後的晚期基底細胞癌。Silmitasertib在單獨用藥即展現對晚期患者的正向臨牀效益，除單用，未來也不排除朝向合併其他藥物甚至免疫療法進行癌症治療研究。