推動“人等藥”向“藥等人” 轉變 北京天竺綜合保稅區將建罕見病藥品保障先行區

爲進一步完善藥品供應保障能力，滿足罕見病羣體用藥需求，8月7日，《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）（徵求意見稿）》（以下簡稱《實施方案》）正式向社會公開徵求意見，時間爲8月7日至8月13日。北京青年報記者瞭解到，《實施方案》擬通過建立罕見病臨牀急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”制度、建立提前評估工作機制、建立“保稅備貨”供應保障制度等6方面措施探索多方聯動、高效便捷、閉環管理、全程可溯的罕見病藥品保障“北京模式”，推動罕見病用藥從“人等藥”向“藥等人” 轉變。

近年來，國家高度重視罕見病患者羣體，着力加強罕見病研究和用藥保障。2022年6月23日國家藥監局和國家衛生健康委聯合發佈了《臨牀急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴佔臨時進口工作方案》。2023年11月18日，國務院下發《國務院關於〈支持北京深化國家服務業擴大開放綜合示範區建設工作方案〉的批覆》（國函〔2023〕130號），提出“支持在北京天竺綜合保稅區建立罕見病藥品保障先行區，探索進口未在國內註冊上市的罕見病藥品，由特定醫療機構指導藥品使用”。

爲貫徹落實國務院批覆精神，探索建立罕見病臨牀急需藥品臨時進口便利化保障通道，更好服務罕見病臨牀用藥需求，進一步推動在北京天竺綜合保稅區建立罕見病藥品保障先行區工作落地見效，北京市藥品監督管理（以下簡稱北京市藥監局）牽頭起草了《北京市推動罕見病藥品保障先行區建設工作實施方案（試行）（徵求意見稿）》。

北青報記者瞭解到，《實施方案》一是堅持服務臨牀，聚焦北京市醫療機構罕見病診療需求，持續提升罕見病藥品供應的進口效率和可持續性。二是堅持閉環管理，積極藉助信息化手段，實現全程溯源。三是堅持穩步推進，《實施方案》設定2年的試行期限，將根據工作開展情況及時總結完善優化，在試點的基礎上有序推進。擬通過該《實施方案》探索多方聯動、高效便捷、閉環管理、全程可溯的罕見病藥品保障“北京模式”，爲全面深入開展罕見病藥品保障先行區建設提供有力支撐。

《實施方案》共提出6個方面主要建設任務。一是建立涵蓋罕見病臨牀急需藥品臨時進口、流通、使用全過程的“白名單”（醫療機構、罕見病臨牀急需藥品、藥品進口企業三個“白名單”）制度，實現納入“白名單”的罕見病臨牀急需藥品，由選定的藥品進口企業保稅備貨，指定的醫療機構在國家批准的數量範圍內可根據臨牀需求多次進口使用，實現來源可查，去向可追，推動由“人等藥”向“藥等人”的轉變。二是建立提前評估工作機制，市衛生健康委在國家衛生健康委的指導下，對提出申請的醫療機構是否具備使用管理能力、藥品是否臨牀急需、需求量是否合理等內容進行提前評估。三是建立“保稅備貨”供應保障制度，對於納入“白名單”的罕見病臨牀急需藥品，藥品進口“白名單”企業可以結合醫療機構需求在天竺保稅區保稅備貨，保障罕見病患者用藥的連續性。四是優化“一次通關多次出區使用”進口程序，將一次辦理《進口藥品通關單》的罕見病臨牀急需藥品多次出區使用。五是建立全流程追溯體系，實現罕見病臨牀急需藥品全過程追溯。六是加強事中事後監管，各單位依職責加強罕見病臨牀急需藥品全流程監督管理，形成閉環管理。

保障措施方面，《實施方案》提出一要加強組織領導，強化統籌協調，建立聯席工作機制，促進部門聯動、形成工作合力。二是明確各方責任，嚴格知情同意，醫療機構、藥品進口企業依法對進口藥品承擔風險責任，在用藥前應取得書面知情同意。三是規範診療行爲，加強使用管理，明確醫療機構、市衛生健康委、市藥監局在臨牀使用環節的管理要求。四是引導社會參與，拓寬保障渠道，探索採取普惠健康險等方式減輕患者用藥負擔。五是鼓勵創新研發，支持產業發展，探索在北京天竺綜合保稅區打造罕見病醫藥成果轉化示範基地，支持境外罕見病藥品在京註冊上市。六是強化宣傳力度，共築健康保障，做好罕見病藥品保障先行區建設宣傳工作。

文/北京青年報記者 張月朦