百利天恆創新藥被納入突破性治療品種名單 望加速上市進程 此前曾與BMS達成鉅額合作

《科創板日報》1月3日訊（特約記者 高青） 1月2日晚間，百利天恆（688506.SH）公告表示，公司自主研發的創新生物藥注射用BL-B01D1已被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入突破性治療品種名單。

公開信息顯示，BL-B01D1擬定適應症爲既往經含鉑化療及抗PD-1/PD-L1單抗治療失敗的復發型小細胞肺癌患者。它既是全球首創也是唯一進入臨牀階段的靶向EGFR×HER3的雙抗ADC，目前正在中國和美國進行超過20項針對多種腫瘤類型的臨牀試驗。

百利天恆證券部相關工作人員告訴《科創板日報》記者，新藥被納入“突破性治療藥物名單”後，好處就是可以加快審批速度，縮短在國內上市的時間。

值得一提的是，在過去一年將近70起對外license out事件中，BL-B01D1同樣也是以潛在合作總額最高84億美元刷新國內創新藥企“出海”記錄的一款藥品。但該工作人員對此表示，目前BL-B01D1被納入“突破性治療藥物名單”不會對和BMS的合作產生影響。

良好的臨牀表現或許是這款藥品被國家藥監局納入“突破性治療品種名單”的主要原因。

2023年百利天恆在美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會上以口頭報告的形式分享過該藥品I期臨牀數據。

數據顯示，在入組的150名局部晚期或轉移性實體瘤患者中，34名有EGFR突變的NSCLC患者中，客觀緩釋率（ORR）達到61.8%，疾病控制率（DCR）達到91.2%；在42名EGFR野生型NSCLC患者中，ORR爲40.5%，DCR爲95.2%。簡而言之，百利天恆這款雙抗ADC臨牀數據表現較好，有望突破EGFR-TKI耐藥這一難題，彌補市場空白。

公開信息顯示，“突破性治療品種”通常是指用於防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病，且尚無有效防治手段，或者與現有治療手段相比有足夠證據表明具有明顯臨牀優勢的創新藥或者改良型新藥。

按照《藥品註冊管理辦法》，在不存在發佈問題以及檢查、檢驗報告等都按時限返回的情況下，自受理後可以在130日內完成審評。《科創板日報》記者梳理髮現，2024年獲得公示的“突破性治療”藥品數量已達93款，爲歷年來最高。

百利天恆前身百利藥業早在1996年就在四川溫江註冊建廠，以化學仿製藥和中成藥起家，2010年進入小分子創新藥領域，2012年成立成都研發中心，2014年百利天恆在美國西雅圖成立子公司SystImmune，自主創建圍繞雙抗/多抗類腫瘤抗體藥物和ADC藥物的研發平臺和核心技術，BL-B01D1的研發進程也自此開啓。

2023年1月，百利天恆成功登陸科創板，發行價爲24.7元/股，募集資金9.88億元。上市首日總市值報收於128億元。近日，其市值已超750億元，大幅超越一衆老牌藥企。2023年12月，百利天恆宣佈將其自主研發的雙抗ADC新藥“BL-B01D1”的部分商業化權益授予百時美施貴寶（BMS）。

2024年上半年，百利天恆公告表示已獲得BMS的8億美元首付款，除了潛在高達84億美元的最高交易額外，百利天恆牽手BMS最令人矚目的一點是，雙方有別於此前的多數license out交易模式，將共同分擔BL-B01D1全球開發的費用，以及在美國市場的利潤。

這意味着國產創新藥不只是一款創新藥的交易方，而是真正作爲MNC的合作對象，未來參與並分享創新藥在全球市場的權益。

海通國際最新研報顯示，截至目前，“BL-B01D1已經披露了其在NSCLC、SCLC、BC、NPC、ESCC、BTC、UC等癌種末線的中國區早期臨牀數據，均展現出成爲新一代基石藥物的潛力。2025年，BL-B01D1一方面有望將上述競爭力拓展至全球：BMS將擇機公佈BL-B01D1全球I期臨牀的階段性數據，並計劃在2025年內開啓首個全球註冊性臨牀。

未來“BL-B01D1”聯合奧希替尼針對EGFRm NSCLC一線的中國區II期臨牀階段性數據或將在2025ASCO大會讀出，BMS也在今年啓動了相關適應證的全球臨牀，臨牀結果或將在2026年披露。鑑於可比競品奧希替尼在全球EGFRm NSCLC一線適應證的銷售額30億-40億美元，海通國際研報預計BL-B01D1數據的讀出有望大幅提升其峰值預期。