重磅：晚期實體瘤治療新突破，香雪TCR-T細胞治療新藥納入突破性治療品種

2024年7月30日，中國國家藥品監督管理局 (NMPA) 藥品審評中心（CDE）同意香雪生命科學（XLifeSc）的TAEST16001注射液納入突破性治療品種名單，標誌着該產品作爲中國第一個IND獲批開展臨牀試驗的TCR-T細胞治療新藥取得重大突破，可加快關鍵性臨牀試驗和附條件批准上市的進程，有望成爲中國第一款上市的TCR-T細胞治療藥物，對中國免疫細胞治療創新藥的發展具有里程碑的意義。

香雪生命科學搭建了自主開發創新平臺，突破TCR-T細胞免疫治療關鍵技術，在國內腫瘤細胞免疫治療領域處於領先地位，達到國際水平，研發的產品可代表廣州和中國參與全球競爭，造福患者和社會，成爲助力大灣區生物醫藥產業高質量發展的新標杆。

關於突破性治療

隨着基礎醫學的進步和對疾病認識的不斷深入，新藥研發越來越具有目的性和方向性。在多學科共同發展的推動下，涌現出不少機制和療效都具有突破性意義和顛覆性改變的創新產品。CDE在2020年07月發佈和實施《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》，針對用於防治嚴重危及生命或嚴重影響生活質量的疾病、對於尚無有效治療手段的，可以提供有效防治手段或與現有治療手段相比具有更明顯臨牀優勢，通過早期臨牀研究數據發掘出具有突出臨牀優勢的創新藥物納入突破性治療品種名單，通過優化臨牀研發的資源配置，縮短其臨牀研發週期，可加快產品獲批上市的進程，使罹患嚴重危及生命或嚴重影響生存質量疾病的患者早日獲得更好的治療。

CDE認定的突破性治療藥物是選擇關注更優秀的臨牀數據、更差異化的臨牀靶點、更確定性的療法，是探尋有價值新藥項目的最高切入點。同時，CDE將納入突破性治療藥物程序列爲藥品加快上市註冊程序，這一工作程序受到了藥品研發行業的普遍關注，突破性治療藥物的認定標準也成爲業界和學術界關心的焦點之一。

軟組織肉瘤是一組來源於間葉組織的實體惡性腫瘤，惡性程度高常規治療效果差，臨牀存在較大的未被滿足的臨牀需求。香雪生命科學研發的TCR-T細胞治療新藥TAEST16001 注射液，在針對NY-ESO-1陽性及HLA-A02:01陽性無治療選擇的晚期軟組織肉瘤臨牀試驗的數據顯示了顯著臨牀意義的治療效果，是具有突破性和顛覆性的創新藥品納入CDE突破性治療品種，在藥審中心的指導下爲加快開展關鍵性臨牀試驗和附條件批准上市的進程創造條件，成爲中國第一個獲批上市的TCRT細胞治療創新藥物。

關於TAEST16001

TAEST16001注射液是基於香雪生命科學TCR-T細胞產品技術開發平臺和生產製備體系開發的第一個TCR-T細胞治療產品，是將病人的T細胞在體外用基因工程改造，把帶有NY-ESO-1腫瘤抗原特異性的TCR基因的慢病毒轉染T細胞後體外擴增，再把TCR-T細胞回輸給病人，達到有效治療腫瘤的目的。

TAEST16001是中國首個獲得IND批件並開展臨牀研究的TCRT細胞產品，第一個適應症爲HLA-A*02:01陽性並且表達NY-ESO-1抗原的晚期軟組織肉瘤，以廣州中山大學腫瘤防治中心和北京大學腫瘤醫院作爲牽頭單位開展臨牀試驗，目前已完成I期臨牀試驗和II期臨牀試驗第一階段的研究工作，對經標準全身系統治療失敗而缺乏有效治療選擇晚期軟組織肉瘤的人羣，在臨牀試驗中觀察到顯著臨牀意義的療效和可控的安全性。TAEST16001的I期臨牀試驗結果獲得2022年美國臨牀腫瘤學會（ASCO）年會得認可在肉瘤專場進行口頭彙報，在會中首次公開臨牀試驗數據結果顯示腫瘤客觀緩解率(ORR)達到41.7%，其安全性和有效性的臨牀研究結果與國外知名藥企同靶點產品的臨牀結果相當，獲得了全球參會同行的認可和業界的高度關注。TAEST16001的I期臨牀試驗結果於2023年8月刊登在國際著名期刊Cell Reports Medicine（IF=16.988），該期期刊特邀了美國西北大學教授對該文章作了特別點評並給予高度評價，認爲TAEST16001的I期臨牀研究爲過繼性T細胞免疫療法在晚期軟組織肉瘤的臨牀轉化中邁出關鍵一步。2024年6月TAEST16001的II期臨牀試驗階段性總結數據再次入選ASCO年會，以牆報的形式首次公開數據顯示根據RECIST1.1，由獨立影像評估委員會（IRC）評估的最佳緩解率爲50%，由獨立影像評估委員會和研究者評估的中位無進展生存期（mPFS）均爲5.9個月，TAEST16001觀察到顯著臨牀意義療效得數據再次得到國際頂級學術會議的認可。

關於香雪生命科學

香雪生命科學技術（廣東）有限公司（簡稱“香雪生命科學”） 是香雪製藥控股的子公司，是一家聚焦TCR領域的細胞免疫治療產品和技術的研發企業，是TCR-T細胞免疫治療的頭部企業。公司以“解決人類健康難點，樹立腫瘤治療標杆”爲願景，以“聚焦TCR，賦能T細胞，攻克實體瘤”爲使命。

香雪生命科學具有自主知識產權的TCR核心技術，擁有完整的TCR-T細胞治療產品技術研發平臺和生產製備體系，其中TCR-T細胞治療產品技術研發平臺包含：①抗原肽發現平臺，②TCR高親和力平臺，③TCR-T開發平臺；TCR-T細胞治療產品生產製備體系包含：①自動化細胞生產平臺，②質控平臺，已形成TCR-T細胞產品全鏈條得創新產業鏈。

香雪生命科學TCR-T產品和儲備管線佈局廣泛，靶點豐富涉及包括CT抗原、新生抗原和病毒抗原等幾乎所有與腫瘤相關的特異性抗原，涵蓋A0201、A1101及A2402等多個以中國人羣居多的HLA基因型，適應症覆蓋多種臨牀難治的實體瘤，處於國際領先水平。

目前，香雪生命科學有兩個產品已在中國獲得IND批件，其中第一個產品是TAEST16001，適應症爲軟組織肉瘤，目前在中國完成I期臨牀試驗和II期臨牀試驗第一階段的研究工作，納入突破性治療品種名單，在美國獲得IND批件；第二個產品是TAEST1901，適應症爲原發性肝癌，正在啓動I期臨牀研究。第三個產品XLS103，適應症爲晚期胰腺癌、非小細胞肺癌和大腸癌，正在進行IND申報。

(香雪製藥)