B型血友病基因治療達一億元納健保？ 健保署：明年決定

全球首創B型血友病基因治療藥物，病人只需打一針就可控制病情，但一劑藥價高達350萬美金，摺合新臺幣一億元。衛福部健保署表示，該廠商目前已向食藥署申請藥證，同時送交平行審查至健保署，評估納入健保的可行性，預計於明年決定。本報資料照片

全球首創B型血友病基因治療藥物，於2022年獲美國食品暨藥物管理局（FDA）覈准，病人只需打一針就可控制病情，但一劑藥價高達350萬美金，摺合新臺幣一億元，病友無法負擔。衛福部健保署表示，該廠商目前已向食藥署申請藥證，同時送交平行審查至健保署，評估納入健保的可行性，預計於明年決定。未來若納入健保，給付藥價可能超越現有脊髓性肌肉萎縮症(SMA)一劑4900萬元，成爲最高價藥物。

Ｂ型血友病爲先天性遺傳性缺乏第九凝血因子，患者容易出血或自發性出血，如關節內產生自發性出血時，除了關節腫脹、疼痛與無法活動等，還可能讓關節發生不可逆的損傷。健保署醫審及藥材組長黃育文說，依統計全國B型血友病患爲196人，爲控制病情治療爲每週施打一至二次第九凝血因子，每人每年藥費約500萬至700萬元。

如今基因治療問世，透過藥物彌補基因缺陷，恢復喪失的凝血功能，這是一勞永逸的治療。黃育文指出，大家對此治療都很興奮，有助提升病人生活品質，健保署十分樂見，但藥物送至健保署審查是否納入健保，需進行醫療科技評估（HTA）等程序，因該藥物目前人體臨牀試驗僅進行3年，還不確定是否終身有效，需將藥物治療到第10年時，如果藥效遞減，又要回歸現有治療等風險考量。

黃育文說，目前廠商到健保署詢問相關申請健保給付程序時，曾表示藥價350萬元美金是美國售價，往後在不同地區會有不同的藥價；因此，該藥物納入健保前，須納入病患人數、回診次數、住院費用及病人生活品質等考量，以評估藥費的分攤方式，協商可行的試算方案。

黃育文說，此基因治療評估細項都需討論，希望公平照顧病人，將會向英國國家健康暨照護卓越研究院(NICE)，及日本、加拿大、澳洲等相關專家一起討論，以便未來支付標準可以和國際接軌，目前因已知廠商來申請該藥物納健保，正積極爭取新藥、新科技於健保總額的編列預算，即便最後該藥物未納入健保給付，所爭取的預算也會用到非癌藥的新興藥物等治療。

健保署長石崇良說，關於此項藥品要再深入瞭解，也要徵詢相關專家意見，依照健保收載程序進行討論。健保署副署長龐一鳴說，廠商目前已送交平行審查機制所需資料，將依程序處理，目前健保署對此款藥物非常重視，正在審慎評估。

醫改會執行長林雅惠表示，一次性療法的高價藥物，取代每週、每月的頻繁療法，可以減輕病友長期醫療負擔，但須正視在新藥快速發展下，這種情況於未來只會多、不會少，且高價、低價藥物給付適用的羣體本就不同，健保財務有限下，將出現互相排擠，更涉及不同羣體的健康人權，要如何評估、給付等複雜性高。

林雅惠說，高價新藥給付常涉及成本與效益評估，建議健保署應加速完善HTA機制，納入治療效果、財務衝擊，與可以縮短病人多少的住院時間，減少多少檢驗檢查、增加多少生活品質等綜合評估；再分析醫療負擔、照顧成本及健保支出各佔多少，而新藥所使用經費可能有社會募款、稅收補助、健保支應等不同機制，如何分配、比例等需要進一步討論。