陸首款獲批治重症肌無力創新藥物 FcRn拮抗劑上市

大陸首款獲批治重症肌無力創新藥物FcRn拮抗劑上市。（示意圖/shutterstock達志影像）

澎湃新聞報導，一款治療重症肌無力的創新藥物「FcRn拮抗劑衛偉迦」（商品名：艾加莫德）近日在中國大陸獲批上市，成爲30年來中國大陸重症肌無力治療的新突破。

「重症肌無力是能治、但難治的疾病。」復旦大學附屬華山醫院神經內科副主任、華山罕見病中心工作小組主任趙重波教授表示，「據估計，中國至少有20萬重症肌無力患者。儘管目前有可用的治療手段，但仍然存在巨大的未被滿足的需求，極大影響患者的生活品質，臨牀上急需安全有效的創新治療選擇。」

大陸國家藥監局官網顯示，6月30日，全球首款FcRn拮抗劑衛偉迦（艾加莫德）獲得藥監局正式批准上市。這一藥物與常規治療藥物聯合，可用於治療乙醯膽鹼受體（AChR）抗體陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）患者。艾加莫德也因此成爲大陸首款且目前唯一獲批的FcRn拮抗劑。

作爲全球首款FcRn拮抗劑，艾加莫德已在美國、歐盟、日本等國家和地區上市，是大陸及全球首個獲批的靶向減少致病性免疫球蛋白（IgG）這一gMG潛在驅動因素的療法。

早在2018年，全身型重症肌無力就已被納入大陸國家五部委聯合發佈的《第一批罕見病目錄》。作爲一種罕見的慢性自身免疫性疾病，全身型重症肌無力可不同程度影響患者的眼球運動、吞嚥、言語、活動和呼吸功能，導致明顯的肌無力，嚴重損害患者的活動能力和生活品質，肌無力加重累及呼吸肌可引起肌無力危象，救治不及時可危及生命。大多數gMG患者有IgG自身抗體，其中約有75％-80％乙醯膽鹼受體（AchR）抗體陽性。

專家表示，長期以來，gMG的治療以經驗、專家觀點和低級別循證醫學證據爲主，以傳統藥物爲主，包括溴吡斯的明、糖皮質激素和其他免疫抑制劑等，雖然在一定程度上能改善患者的肌無力症狀，但傳統藥物在疾病控制、治療毒性等方面均存在不足，遠遠不能滿足患者需要恢復正常生活和工作的需要，患者對於更好的臨牀結局和治療方式有迫切需求。因此，臨牀急需通過高級別臨牀研究證明有效且耐受性良好的靶向治療藥物。

趙重波指出，在此前的臨牀研究中，艾加莫德已經證實了其在起效時間、療效、安全性等方面的凸出特點，能夠幫助患者改善肌肉力量和生活品質，「相信該藥有望進一步改變大陸重症肌無力患者的治療格局。」