皮爾法伯宣佈：在PFL-002/VERT-002的I/II期臨牀試驗中進行首位患者給藥治療，這是一項針對伴有MET基因變異的非小細胞肺癌的新型靶向療法

PFL-002/VERT-002是一種單克隆抗體，具有新穎獨特的作用機制，其作爲c-MET的降解劑，有望成爲伴有MET驅動基因變異癌症的同類最佳治療方案

法國卡斯特爾2024年10月31日/美通社/ --皮爾法伯於2024年10月24日宣佈，PFL-002/VERT-002的臨牀研究迎來了首位患者給藥治療。PFL-002/VERT-002是一種單克隆抗體，可作爲c-MET的降解劑，其I/II期臨牀試驗中的首次人體給藥旨在針對伴有MET變異的非小細胞肺癌（NSCLC）患者進行劑量遞增、劑量優化和劑量擴展。

PFL-002/VERT-002臨牀I/II期試驗是一項開放標籤、多中心研究，旨在評估PFL-002/VERT-002單藥治療在MET依賴性腫瘤患者，包括那些對其他治療產生獲得性耐藥的患者中的安全性、耐受性、藥代動力學、藥效學及初步療效。

非小細胞肺癌（NSCLC）是最常見的肺癌類型，約佔新診斷肺癌病例的85%。對於部分NSCLC患者，MET（肝細胞生長因子受體，HGFR）是一個致癌驅動基因。[1]-[4]MET外顯子14跳躍突變和MET擴增是主要的致癌驅動因素，MET擴增則是對某些靶向治療產生獲得性耐藥的機制。

"PFL-002/VERT-002具有獨特的差異化作用機制，主要針對臨牀上已知的致癌驅動基因進行治療，能夠對c-MET致癌基因進行降解。因此，PFL-002/VERT-002爲伴MET變異的腫瘤患者提供了新的治療方案。我們很期待與衆研究者合作，參與PFL-002/VERT-002的首次人體試驗，以評估該藥物的安全性和療效。" 皮爾法伯製藥研發負責人Francesco Hofmann表示。

MET酪氨酸激酶抑制劑（TKIs）已獲批用於治療具有MET外顯子14跳躍突變的NSCLC患者。然而，目前尚未批准針對MET擴增患者的任何靶向治療方法。

關於PFL-002/VERT-002

PFL-002/VERT-002是由Vertical Bio開發的一種單克隆抗體，具有獨特的差異化作用機制，可作爲c-MET的降解劑。c-MET是伴MET突變或擴增的非小細胞肺癌等實體瘤患者體內的疾病驅動因素。Vertical Bio 已完成該抗體的臨牀前優化工作，並已被皮爾法伯收購。

對於MET異常的患者，包括已產生耐藥性的患者，PFL-002/VERT-002可作爲最佳治療方案之一。

關於皮爾法伯的研發管線

皮爾法伯爲其研發管線引入多項投資項目，進一步拓展了其在精準腫瘤學方面的研究。皮爾法伯與Scorpion Therapeutics合作，研發了兩種用於治療 EGFR 驅動性非小細胞肺癌 (NSCLC) 患者的突變選擇性 EGFR 抑制劑：PFL-241/STX-241和PFL-721/STX-721。

同時，通過收購Vertical Bio，皮爾法伯將對PFL-002/VERT-002在伴MET基因異常驅動的實體瘤患者中的療效進行臨牀試驗。最近，集團還從Kinnate Biopharma購得了泛RAF抑制劑Exarafenib，旨在擴展針對RAS/RAF驅動性實體瘤的靶向治療方案。

這些新引入的臨牀開發項目與 Pierre Fabre現有的精準腫瘤學產品組合相輔相成，後者針對BRAF、MEK和HER2的抑制劑，其分別爲encorafenib（恩考芬尼）、比美替尼（binimetinib）和奈拉替尼（neratinib）。

[1]The Prevalence of EGFR Mutation in Patients with Non-Small Cell Lung Cancer, Oncotarget, October 2016

[2]EGFR Mutation Incidence in Non-Small Cell Lung Cancer, J Cancer Res., August 2015

[3]Targeting MET dysregulationin cancer, Cancer Discov, 2020;10:922-34

[4]MET alterations in advanced Non-Small Cell Lung Cancer, Lung cancer, March 2023;254-269

關於皮爾法伯

皮爾法伯集團是歐洲領先的製藥公司之一。40多年來，該公司已成爲全球腫瘤學領域的重要參與者，掌握從研發到營銷的整個價值鏈。其腫瘤學產品涵蓋結直腸癌、乳腺癌、肺癌、皮膚癌以及某些血液惡性腫瘤和癌前皮膚病（如光化性角化症）。2023年，皮爾法伯腫瘤學領域的收入接近5億歐元，其中超過90%的收入來自法國以外地區。

2023年，集團實現28.3億歐元營收，其中70%來自120個國家的國際銷售業務。集團產品組合包括多個醫學業務領域和國際品牌，如皮爾法伯創新腫瘤學、皮爾法伯皮膚病學、皮爾法伯藥物護理、雅漾、Ducray、A-Derma、康如、馥綠德雅和Même品牌。

皮爾法伯總部位於法國西南部，集團95%的產品在法國生產，全球範圍內擁有10,000多名員工。集團每年的研發預算近2億歐元，其中約50%用於腫瘤靶向治療研發，40%用於皮膚健康和護理解決方案研發。

皮爾法伯86%的股份由皮爾法伯基金會持有，該基金會經法國政府認定爲公益基金會。這種資本結構保證了公司的獨立性和長遠願景。支付給皮爾法伯基金會的股息使其能夠設計和資助發展中國家的人道主義醫療項目。員工通過國際員工股權計劃成爲公司的第二大股東。

皮爾法伯的可持續性政策已由獨立認證機構法國標準化協會AFNOR評估，並獲得了其企業社會責任標準（ISO 26000可持續發展標準）的"模範"級認證。

欲瞭解更多信息，請訪問www.pierre-fabre.com， @PierreFabreOncology。