仁新治斯特格病變新藥臨牀二期 18個月期中分析資料出爐

Belite此次是由臨牀試驗計劃主持人John Grigg教授，同時也是澳洲雪梨大學眼科主任、雪梨兒童醫院與雪梨眼睛專科醫院的眼科顧問，獲邀於美國視覺與眼科研究協會ARVO（The Association for Research in Vision and Ophthalmology）在紐奧良舉辦的2023年會，發表Tinlarebant（LBS-008）青少年斯特格病變（以下簡稱「STGD1」）臨牀二期試驗（LBS-008-CT02）的18個月期中分析資料。

LBS-008臨牀二期試驗爲期兩年，至今已有12位受試者完成18個月的治療，除了例行評估與衡量藥物安全性與耐受性，更完整蒐集可評估疾病進程的視網膜成像資料。透過眼底自發熒光成像技術（FAF），對自發熒光病變區域（QDAF）與視網膜萎縮區域（DDAF）變化進行分析。

受試者在接受18個月治療後，有近六成的受試者（12位中的7位）沒有出現DDAF。受試者在這18個月治療期間的平均視力呈現穩定狀態，且受試者視網膜厚度並無臨牀顯著變化。12位受試者中有9位出現輕度黃視症與暗適應延遲，僅1位出現夜間視力障礙，而此等副作用爲輕微且藥物具良好耐受性。

John Grigg表示，在進一步與ProgStar（STGD1的國際前瞻性研究報告）中基線僅出現QDAF的病患做比較，接受18個月LBS-008治療的臨牀二期受試者的DDAF增長面積（0.2± 0.1mm平方）遠小於ProgStar中觀察18個月的病患DDAF增長面積（0.4± 0.3mm平方）。

STGD1的發病率爲萬分之一，是最常見的遺傳性視網膜失養症，在美國約影響3萬人，目前仍無藥可醫，在全球皆存在巨大未被滿足的醫療需求。根據美國投資銀行的研究報告，預估2030年全球STGD1市場規模可達12.7億美元。

Belite目前正同步針對STGD1青少年病患進行爲期兩年的臨牀二期試驗和爲期兩年的臨牀三期試驗（代號DRAGON）。Belite預計將於2023年第四季度再次發表STGD1臨牀二期試驗資料，屆時所有受試者都已完成24個月的治療。DRAGON臨牀三期試驗是目前全球唯一的STGD1臨牀三期試驗，加上LBS-008已取得FDA快速審查認定（Fast Track Designation），LBS-008極有可能成爲全球首個STGD1覈准藥物，搶攻龐大市場商機。