如何評價幹細胞安全性和有效性？四川正建設這些平臺

9月6日至9月8日，第三屆天府幹細胞與細胞治療大會在成都舉行。主旨大會圍繞幹細胞研究的最新成果、細胞治療技術的臨牀應用前景等主題闡述，還開展臨牀轉化應用、技術標準、交叉學科等論壇，同期舉辦四川省幹細胞臨牀轉化研究培訓，設置展覽區域集中展示生物醫藥和細胞產業上下游的新成果、新技術和新產品。

幹細胞，被譽爲“萬能細胞”，是一類具有自我更新能力和分化潛能的細胞，可以分化成多種功能細胞，具有再生各種組織器官和人體的潛在功能。《“健康中國2030”規劃綱要》明確提出，將幹細胞與再生醫學等醫學前沿技術，作爲重點發展方向。今年，政府工作報告中再次強調“開闢量子技術、生命科學等新賽道”。

四川大學華西醫院教授、四川大學國家成都中藥安全性評價中心主任王莉表示，今年上半年，北京市藥監局核發全國第一張幹細胞《藥品生產許可證》，意味着未來將有更多安全、有效的幹細胞藥物有望進入市場。王莉教授介紹，截至2024年6月，全球已上市幹細胞治療產品超過20款，多來自加拿大、印度、澳大利亞、韓國、日本等，適應症以心肌梗塞、骨修復、阿爾茨海默病等爲主。當前，中國沒有獲批上市的“幹細胞治療產品”，但獲得臨牀許可項目已有80餘款。

“我國已把幹細胞治療確定爲藥物屬性，細胞製劑藥物屬於一類創新藥物，但細胞也是‘活’的藥物，作爲藥物身份進入體內後如何發揮治療作用，如何評價它在人體內的安全性和有效性？”王莉介紹，四川的部分團隊進行探索，在臨牀前有效性評價方面，位於成都天府國際生物城的海楓生物新藥臨牀前藥效評價基地已於2023年6月投運，旨在建設全球規模的臨牀前成藥性評價平臺；新藥臨牀前安全性評價方面，位於成都天府國際生物城的海圻生物城Ⅱ期預計2025年底投運。

抓住發展幹細胞和再生醫學的戰略機遇，四川擁有系列優勢。省衛生健康委相關負責人介紹，研發平臺上，四川擁有國家精準醫學產業創新中心等國家級平臺，建有省細胞庫等省級平臺，川大華西醫院、川大華西口腔醫院和省人民醫院共有7個幹細胞研究備案項目；產業基礎優勢方面，四川省臍帶血造血幹細胞庫實體細胞資源已達30餘萬份，建有成都醫學城、天府國際生物城等國家級生物醫藥產業園區，全省幹細胞研發企業達到192家，具有完整的產業協作和配套能力；臨牀應用優勢方面，四川人口基數龐大，民族基因種類豐富，三甲醫院全國數量第一，對幹細胞臨牀應用有着巨大需求潛力和承載能力。該負責人坦言，當前幹細胞相關政策供給、資金投入、轉化應用、安全監管等方面仍存在諸多堵點盲點，將和相關部門加強政策協同，建立健全產業標準、應用標準、安全標準。(川觀新聞記者 魏馮)