百濟神州接待130家機構調研，包括3w、Ariose Capital、Balyasny Asset Management等

2024年8月9日，百濟神州披露接待調研公告，公司於8月8日接待3w、Ariose Capital、Balyasny Asset Management、Boyu Captial、Capital Group等130家機構調研。

公告顯示，百濟神州參與本次接待的人員共4人，爲公司總裁、首席運營官、中國區總經理吳曉濱，高級副總裁、全球研發負責人汪來，大中華區首席財務官、全球技術運營財務負責人黃智，亞太區投資者關係負責人、信息披露境內代表周密。調研接待地點爲電話會議。

據瞭解，百濟神州近期業務進展顯著，2024年上半年公司產品收入達到119.08億元，同比增長77.8%。其中，百悅澤全球銷售額80.18億元，同比增長122.0%，在血液腫瘤領域進一步鞏固領導地位；百澤安銷售額21.91億元，同比增長19.4%。公司在中國腫瘤藥物市場的領先地位得到持續夯實。此外，公司在美國新澤西州霍普韋爾普林斯頓西部創新園區的全新生物藥生產基地和臨牀研發中心已正式啓用，廣州大分子生物藥生產基地總產能已達6.5萬升，蘇州新建的小分子創新藥物產業化基地已完工啓用。

在研發方面，百濟神州正在大力推進自主研發管線產品的全球臨牀佈局和進展。截至目前，公司已推進5個新分子實體進入臨牀階段。在血液腫瘤領域，sonrotoclax(BGB-11417、BCL-2 抑制劑)和靶向BTK的嵌合式降解激活化合物(CDAC)BGB-16673的關鍵研究項目穩步推進。在實體瘤領域，公司正在推進針對肺癌、乳腺癌、胃腸癌等重點癌症類型的潛在差異化項目。

百濟神州的財務狀況也表現良好。2024年第二季度，公司毛利佔全球產品收入的85%，同比增長83%。GAAP經營虧損同比下降66%，經調整經營利潤達4,800萬美元。GAAP淨虧損與去年同期相比有所改善，主要因爲產品收入增長和費用管理舉措提升了經營槓桿效益。截至2024年6月30日，公司的現金和現金等價物爲26億美元。

百悅澤在美國銷售強勁，收入的增長主要來自於在CLL適應症，以及在這一適應症中新增患者市場份額的繼續提升。百澤安已在美國、歐盟、英國和澳大利亞獲批用於二線治療食管鱗狀細胞癌(ESCC)成人患者，並在歐盟和澳大利亞獲批聯合化療用於一線和單藥用於二線治療轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)的三項適應症。公司已重獲百澤安開發、生產和商業化的全球權利，加強公司在實體腫瘤領域的全球產品組合。

在專利訴訟方面，美國專利商標局(USPTO)批准了百濟神州的申請，將對Pharmacyclics在專利侵權訴訟中指控公司所侵犯的專利進行授權後複審。預計USPTO將在批准申請後的12個月內就該專利的有效性作出最終裁決。該等訴訟目前未對百悅澤在美國的研發和銷售產生不利影響。

在研發進展方面，百濟神州正在繼續推進sonrotoclax的四項註冊性臨牀試驗，包括sonrotoclax聯合百悅澤用於一線治療CLL患者的一項全球關鍵性三期臨牀試驗、用於R/R華氏巨球蛋白血癥(WM)和R/R套細胞淋巴瘤(MCL)的兩項潛在全球註冊可用二期臨牀試驗，以及用於R/R CLL的一項潛在中國註冊可用二期臨牀試驗，目前已入組受試者超過1,000人。BTK CDAC(BGB-16673)用於治療R/R MCL和R/R CLL的兩項潛在註冊可用擴展隊列繼續入組患者，目前已入組受試者超過300人。

在實體瘤研發方面，百濟神州首款自主研發的ADC BGB-C354(B7H3 ADC)以及細胞因子前體藥物BGB-R046(IL-15 前體藥物)已啓動劑量遞增研究；泛KRAS抑制劑、MTA協同PRMT5抑制劑及靶向蛋白降解劑EGFR CDAC有望在2024年下半年進入臨牀開發階段。針對乳腺癌和婦科癌症，CDK4抑制劑BGB-43395單藥治療組以及與氟維司羣和來曲唑的聯合治療組繼續在預期有效劑量範圍內進行劑量遞增，未觀察到劑量限制性毒性，至今已入組超過60例患者，有望在2024年第四季度首次公佈一期試驗數據。

在免疫治療和炎症治療領域，百濟神州啓動了BGB-43035(IRAK4 CDAC)的臨牀開發，該藥物有潛力誘導更深、更快的IRAK4降解，並比其他同類藥物具有更強的細胞因子抑制作用，這是公司在自有CDAC平臺上研發的第二款靶向降解劑。

展望未來，百濟神州預計在2024年能夠持續保持經營優勢。公司將繼續謹慎且戰略性地部署資金，並致力於創造長期價值，提高股東回報。作爲全球領先的腫瘤治療創新公司，公司在達成這一里程碑後將繼續鞏固自身的差異化戰略能力。隨着公司的業務在美國新澤西州和瑞士等成熟生物製藥中心不斷髮展，公司將有機會讓創新藥物惠及更多患者。

調研詳情如下：

公司管理層就近期業務進展與參會投資機構進行溝通,並就參會人員相關問題進行回覆。

公司總裁、首席運營官吳曉濱介紹公司基本情況與近期業務進展:

(1)2024年半年度公司產品收入爲119.08億元,較上年同比上升77.8%。(2)2024年半年度,百悅澤？全球銷售額總計80.18億元,同比增長122.0%,在血液腫瘤領域進一步鞏固領導地位。(3)2024年半年度,百澤安？的銷售額總計21.91億元,同比增長19.4%。(4)憑藉百澤安？和百悅澤？的成功,我們持續夯實公司在中國腫瘤藥物市場的領先地位。(5)公司位於美國新澤西州霍普韋爾普林斯頓西部創新園區的全新生物藥生產基地和臨牀研發中心已正式啓用,該基地擁有佔地約3.7萬平方米的專屬生產空間。廣州大分子生物藥生產基地目前總產能已達6.5萬升,ADC生產設施和全新生物藥臨牀生產大樓均已竣工。公司在蘇州新建的小分子創新藥物產業化基地已完工啓用,第一階段的建設新增超過5.2萬平方米,固體制劑產能擴大至每年10億片(粒)劑次。

公司高級副總裁、全球研發負責人汪來博士介紹公司研發進展:

公司目前在大力推進自主研發管線產品的全球臨牀佈局和進展。在血液腫瘤領域,sonrotoclax(BGB-11417、BCL-2 抑制劑)和靶向BTK的嵌合式降解激活化合物(CDAC)BGB-16673的關鍵研究項目穩步推進。在實體瘤領域,公司正在憑藉深厚的科研實力和多種技術平臺,推進針對肺癌、乳腺癌、胃腸癌等重點癌症類型的潛在差異化項目。

截至目前,公司於2024年已推進5個新分子實體進入臨牀階段,包括BGB-C354(B7H3 ADC)、BGB-R046(IL-15 前體藥物)、BG-68501(CDK2 抑制劑)、BG-C9074(B7H4 ADC)和BGB-43035(IRAK4 CDAC)。

Q1:請管理層介紹半年度和第二季度公司財務情況?

百悅澤？全球收入爲 6.37 億美元(環比增長1.49 億美元或 30%)。百悅澤？收入佔第二季度全球產品收入的近 70%。百悅澤？美國銷售強勁,收入的增長主要來自於在CLL適應症,以及在這一適應症中新增患者市場份額的繼續提升。儘管今年年初國家醫保目錄價格下調,百澤安 ？第二季度收入爲1.58 億美元,環比仍增長 9%,同比增長 6%。我們已在PD-1領域取得領先的市場份額,在中國獲批13項適應症,其中11項已納入國家醫保目錄。

2024年第二季度毛利佔全球產品收入的85%;相比較,去年同期爲83%。毛利率增長主要是由於與產品組合中的其他產品相比,百悅澤？在全球銷售中佔比更高。

2024年第二季度,GAAP經營虧損同比下降66%。而按經調整數據計算,公司已實現盈利,經調整經營利潤達4,800萬美元。GAAP經營虧損下降和經調整經營利潤轉正是公司關鍵戰略目標,該目標的達成是公司付出巨大努力推動增長並審慎投入的結果。

在截至2024年6月30日止的季度中,GAAP淨虧損與去年同期相比有所改善,主要因爲產品收入增長和費用管理舉措提升了經營槓桿效益。

截至2024年6月30日,公司的現金和現金等價物爲26億美元。

Q2: 請管理層介紹BTK全球銷售繼續保持優勢的原因?BTK在全球的銷售放量和患者覆蓋如何?

2024年半年度,百悅澤？全球銷售額總計80.18億元,同比增長122.0%,在血液腫瘤領域進一步鞏固領導地位。

其中,美國銷售額總計59.03億元,同比增長 134.4%,其中超過60%的季度環比需求增長來自於在慢性淋巴細胞白血病(CLL)適應症中使用的擴大,同時該產品在CLL新增患者的市場份額繼續提升。在美國所有已獲批適應症中,百悅澤？正在逐步成爲新增患者首選的布魯頓氏酪氨酸激酶抑制劑(BTKi)類藥物,這突顯出了這款優質療法的臨牀有效性和安全性數據的優勢,同時百悅澤？也是唯一一款在頭對頭試驗中對比伊布替尼取得優效性的BTKi。歐洲銷售額總計10.57億元,同比增長231.6%,主要得益於該產品在所有主要市場的市場份額均有所增加,包括德國、意大利、西班牙、法國和英國。

中國銷售額總計8.73億元,同比增長30.5%,主要得益於該產品在已獲批適應症領域的銷售額增長。公司在中國BTK抑制劑市場的市場份額持續保持領導地位。目前,百悅澤？在中國獲批的六項適應症中符合納入條件的五項適應症已全部納入國家醫保目錄。

Q3: 請管理層介紹百澤安？在海外的註冊和商業化進展?

百澤安？已在美國、歐盟、英國和澳大利亞獲批用於二線治療食管鱗狀細胞癌(ESCC)成人患者,並在歐盟和澳大利亞獲批聯合化療用於一線和單藥用於二線治療轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)的三項適應症。公司已重獲百澤安？開發、生產和商業化的全球權利,加強公司在實體腫瘤領域的全球產品組合。

公司持續推進百澤安？的全球註冊戰略,目前百澤安？正在接受多個國家和地區監管機構的審評,其中包括:在美國,FDA正在審評百澤安？的兩項新增適應症上市許可申請,包括用於一線治療ESCC患者,根據《處方藥使用者付費法案》(PDUFA),FDA原定對該項申請做出決議的目標時間爲2024年7月。但由於臨牀研究中心檢查的時間推遲,該項申請的潛在獲批時間將會延遲。同時FDA正在審評百澤安？用於一線治療胃或胃食管結合部(G/GEJ)腺癌患者。根據PDUFA,預計FDA將於2024年12月對該項申請做出決定。在歐洲,EMA正在審評百澤安？的兩項新增適應症上市許可申請,包括用於一線治療ESCC成人患者以及用於一線治療G/GEJ腺癌患者。在日本,藥品和醫療器械管理局(PMDA)正在審評百澤安？用於一線和二線治療ESCC的上市許可申請。

公司已建立了具有差異化的全球商業化團隊,規模超過3,700人,其中500多人分佈於北美和歐洲。百悅澤？在全球範圍內的商業化成功已驗證了公司商業化團隊的實力,百澤安？的海外市場準入及銷售團隊組建工作正在順利推進中。

Q4:請介紹艾伯維專利訴訟進展?

關於公司與Pharmacyclics的訴訟,2024年5月1日,美國專利商標局(USPTO)批准了公司的申請,將對Pharmacyclics在專利侵權訴訟中指控公司所侵犯的專利進行授權後複審。預計USPTO將在批准申請後的12個月內就該專利的有效性作出最終裁決。該等訴訟目前未對百悅澤？在美國的研發和銷售產生不利影響,公司對百悅澤？的知識產權有充分的信心,並將繼續研發創新型腫瘤治療方案,公司也將一如既往地致力於爲全世界癌症患者提供更多可及、可負擔的藥物。

Q5:請介紹公司BCL2抑制劑sonrotoclax(BGB-11417)的最新進展?

公司正在繼續推進sonrotoclax 的四項註冊性臨牀試驗,包括 sonrotoclax 聯合百悅澤？用於一線治療CLL患者的一項全球關鍵性三期臨牀試驗、用於R/R華氏巨球蛋白血癥(WM)和R/R套細胞淋巴瘤(MCL)的兩項潛在全球註冊可用二期臨牀試驗,以及用於R/R CLL的一項潛在中國註冊可用二期臨牀試驗,目前已入組受試者超過1,000人。其中,針對 R/R MCL 的全球臨牀試驗已完成入組,R/R WM和R/R MCL適應症已獲得美國FDA快速通道資格認定。

在2024年歐洲血液學協會(EHA)年會上,公司公佈了sonrotoclax與百悅澤？聯用治療R/R CLL/SLL和R/R MCL的一期研究數據,展示出深度、持久的緩解和可耐受的安全性特徵;以及sonrotoclax作爲單藥治療R/R WM、與阿扎胞苷聯用治療TN和R/R急性髓系白血病以及與地塞米松聯用治療攜帶t(11; 14)突變的R/R多發性骨髓瘤的一期研究數據結果,均取得令人鼓舞的緩解率、持久的緩解和可控的安全性特徵。Sonrotoclax 用於治療R/R CLL和R/R MCL的三期臨牀試驗預計將於2024年第四季度或2025年第一季度入組首例受試者。

Q6:請介紹BTK CDAC (BGB-16673)的進展?

BTK CDAC(BGB-16673)用於治療 R/R MCL 和 R/R CLL 的兩項潛在註冊可用擴展隊列繼續入組患者,目前已入組受試者超過300人。其中,R/R MCL適應症已獲得美國FDA快速通道資格認定。公司預計BGB-16673用於治療R/R CLL/SLL的三期臨牀試驗將於2024年第四季度或2025年第一季度入組首例受試者,BGB-16673在該適應症上已展現出良好的初步有效性和安全性,數據已在2024年EHA年會上公佈。

Q7: 請介紹公司在實體瘤研發主要管線方面的進展?

公司首款自主研發的ADC BGB-C354(B7H3 ADC)以及細胞因子前體藥物BGB-R046(IL-15 前體藥物)已啓動劑量遞增研究;泛KRAS抑制劑、MTA協同PRMT5抑制劑及靶向蛋白降解劑EGFR CDAC有望在 2024 年下半年進入臨牀開發階段。針對乳腺癌和婦科癌症,CDK4抑制劑 BGB-43395單藥治療組以及與氟維司羣和來曲唑的聯合治療組繼續在預期有效劑量範圍內進行劑量遞增,未觀察到劑量限制性毒性,至今已入組超過60例患者,有望在2024年第四季度首次公佈一期試驗數據;CDK2抑制劑BG-68501和B7H4 ADC BG-C9074繼續進行單藥治療劑量遞增研究,兩款藥物藥代動力學特徵符合預期,未觀察到劑量限制性毒性。針對胃腸癌,NMPA受理了澤尼達妥單抗用於膽道癌二線治療的新藥上市許可申請(BLA);CEA ADC、FGFR2b ADC和GPC3x4-1BB雙特異性抗體有望在2024年下半年進入臨牀開發階段。

Q8:請管理層介紹公司在免疫治療和炎症治療領域的主要進展?

公司啓動了BGB-43035(IRAK4 CDAC)的臨牀開發,該藥物有潛力誘導更深、更快的IRAK4降解,並比其他同類藥物具有更強的細胞因子抑制作用,這是公司在自有CDAC平臺上研發的第二款靶向降解劑。

Q9:請管理層介紹投資者關注的未來盈利計劃?

公司在第二季度取得了卓越的財務業績表現,同時也迎來了發展的轉折點。憑藉全球收入的快速增長和持續的財務管理,公司已在非美國公認會計原則(GAAP)下實現經營利潤。作爲全球領先的腫瘤治療創新公司,公司在達成這一里程碑後將繼續鞏固自身的差異化戰略能力。作爲業內規模最大的腫瘤研究團隊之一,公司在血液學領域確立了領先地位,同時正在努力拓展至其他高發癌症領域。隨着公司的業務在美國新澤西州和瑞士等成熟生物製藥中心不斷髮展,公司將有機會讓我們的創新藥物惠及更多患者。

公司預計在2024年能夠持續保持經營優勢。公司將繼續謹慎且戰略性地部署資金,並致力於創造長期價值,提高股東回報。

本文源自：金融界

作者：靈通君