《生醫股》藥華藥新藥治療原發性骨髓纖維化 申請美FDA三期臨牀

原發性骨髓纖維化(PMF)爲骨髓纖維化(MF)的一種，與真性紅血球增多症(PV)、原發性血小板過多症(ET)同屬於骨髓增生性腫瘤(MPN)疾病。多數早前期的PMF患者會進展爲高風險、或惡化爲血癌。藥華藥執行長林國鐘錶示，希望Ropeg可以改變早前期PMF疾病進程，儘早造福病患。

據提供罕見疾病資訊的網站Orphanet，全球每10萬人約有1到9名PMF患者。若低風險的MF患者出現相關症狀，現行治療方法包括仿單標示外的愛治(HU)和長效型干擾素，某些情況下患者可使用JAK2抑制劑或需骨髓移植，但JAK2抑制劑主要適用於中、高風險的MF患者。

近年已有臺灣及香港的血液疾病領域權威醫師使用Ropeg治療早前期的PMF患者和低至中度風險1級的MF患者，進行「研究者自行發起之臨牀試驗（IIT）」，成效顯著。經過Ropeg治療追蹤48周的研究結果顯示，患者不僅對於Ropeg的耐受性良好，Ropeg還可有效讓白血球、紅血球、血小板等血球數量恢復正常、並誘導分子學及骨髓型態反應。

藥華藥執行長林國鍾指出，Ropeg已經在獲全球多國覈准PV藥證並上市銷售，Ropeg用於ET的樞紐性全球第三期臨牀試驗也已於2023年10月收案完成，有望於今年完成數據分析，之後申請各國藥證。Ropeg用於早前期PMF的全球第三期臨牀試驗則是藥華藥今年的重點之一。