首款腎上腺皮質癌藥物年費定價10萬，「傑諦醫藥」專注罕見病藥物商業化｜早期項目

2022年，一本名爲《無國界病人》的書在國內出版，記錄了一位罕見病患者艱難跨越中、美兩國的10年罕見癌症治療史，也讓國內大衆首次深入瞭解腎上腺皮質癌這種罕見腫瘤的存在。

這是一種預後較差的罕見惡性腫瘤，全球流行病學數據顯示年發病率僅百萬分之一，約佔所有惡性腫瘤的0.12%。1961年，中國報告了首例腎上腺皮質癌患者，但此後約60年間，卻始終沒能解決用藥難題，許多病人只能選擇出國治療等方式。

直到2023年9月，中國國家藥監局批准來自法國HRA公司的腎上腺皮質癌的治療藥物米託坦片（商品名：利舒仁）上市，爲中國腎上腺皮質癌患者治療帶來新的希望。目前，這款產品也是唯一獲是FDA、歐盟和中國批准用於治療腎上腺皮質癌的藥物。

2024年9月的第十三屆中國罕見病高峰論壇上，HRA在中國的合作伙伴上海傑諦醫藥宣佈，正式啓動米託坦片在內地的推廣應用。藉此機會，我們也約訪了傑諦醫藥總經理羅文勝，就米託坦片未來在中國腎上腺皮質癌患者羣體中的應用，以及罕見病產品商業化等問題分享了他的思考。

羅文勝自1990年代中期開始從事藥品營銷工作，曾任葛蘭素史克全國銷售總監。直到2018年左右，藥品集採、國家醫保談判等政策相繼推出，“中國醫藥環境發生了一系列鉅變”。

羅文勝提到：“那時我們都在想，醫藥這條路到底應該怎麼走下去，什麼賽道中存在的未滿足需求是最強烈的。罕見病就是這樣一個特殊市場，只要你的產品比較獨特，是有建立護城河的可能的；另一方面，從事罕見病藥物研發的企業往往是中小型海外藥廠或Biotech公司，想進入中國，但又不像武田、渤健等大藥廠那樣，對這塊市場足夠了解，需要我們這樣的企業來進行協助進入中國市場。”

在這樣的思路下，2018年時，傑諦醫藥在上海成立，專注於海外罕見病藥物的引進工作，在全球範圍內與各生物醫藥研發公司合作，引進新的罕見病治療藥物。腎上腺皮質癌的治療藥物米託坦片，便是公司當前的核心產品之一。

從治療角度看，腎上腺皮質癌在完成手術切除後，往往需要放療或化療作爲輔助治療。現有的研究顯示，無論選擇哪種治療方式，藥物治療“扮演着非常重要的角色”，能夠在一定程度上延長病人的無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）。

據統計，中國有案可查的腎上腺皮質癌患者爲1800名左右；理論上的每年新發病人數量爲1000-2000人。“目前，具備相對豐富的腎上腺皮質癌治療經驗的醫院，主要是北京協和醫院、上海瑞金醫藥、四川華西醫院和廣州中山腫瘤醫院，這幾家醫院積累了幾十至上百例病例的用藥和綜合治療經驗。從市場推廣角度出發，這四家醫院也是我們未來開展醫生教育、建設診療中心的立足點。”羅文勝介紹稱。

此外，傑諦醫藥方面也向36氪披露了這款藥物的價格問題：每瓶定價8000元，每年花費大約在10萬元左右。純從年費數字來看，按照國家醫保“50萬不談，30萬不進”的不成文規則，米託坦片已經可以入圍。另據瞭解，這個價格略低於海外售價，在美國，同類型產品的售價約爲1400美元（約合人民幣1萬元）；在香港，藥房售價也能達到9000元左右。

“從商業化角度考慮，海外藥企現在都有全球定價策略。即便是考慮到中國市場的患者羣體更龐大，如果價格壓得特別低，有時候也不利於把產品引進來。”羅文勝提到。

在國內，醫保“低水平、廣覆蓋”的策略，疊加罕見病的小衆羣體，導致罕見病始終未能成爲市場看好的賽道，這也決定了企業在選擇引進品種的種類，以及商業化策略上，需要下更大的功夫。

對此，羅文勝提到，除了考慮患者未滿足需求的程度外，引進速度也是評判標準之一。當前，國內針對罕見病藥物出臺了兩批罕見病目錄、緊急仿製藥品目錄等多項政策。在政策支持的藥物名單中，進入綠色通道的藥物可以豁免臨牀試驗有條件上市，而臨牀患者招募正是罕見病藥品申報過程中的主要難題，“相當於降低了准入難度”；對於不在相關政策名單中，需要按正常註冊臨牀申報上市的藥品，公司則會考慮海南博鰲的國際創新藥械快速引進通道，爲患者“保留一個供藥窗口”。

比如，傑諦醫藥另一款已經被批准的產品曲恩汀膠囊，治療的疾病就是被收錄進首批罕見病目錄的肝豆狀核變性。這是一種常染色體隱性遺傳的銅代謝障礙性疾病，主要由肝臟排銅功能受損導致。

另一方面，罕見病藥物的推廣與慢病治療藥物等受衆廣泛的藥品不同，大衆市場的營銷“不需要被放在非常核心的位置上”，反而更強調與政府、患者組織、提供創新支付產品的保險企業的合作。“從14億人中去找特定的幾千、幾萬患者非常難，所以我們的營銷手段是讓患者來找到我們。相應的，這對醫學專業知識的要求更高，在某種程度上，可以把我們的商業運營團隊理解爲藥企中的醫學部。”羅文勝解釋。

據介紹，目前公司還有多款罕見病藥物正在申報引進中，比如用於難治性癲癇的新型治療藥物司替戊醇（Stiripentol），原研方爲一家法國企業；以及用於治療杜氏肌營養不良（DMD）、甲狀腺素轉運蛋白澱粉樣變（ATTR）、I型草酸尿增多症等疾病的產品。