罕見病藥物司妥昔單抗獲批,我國罕見病藥物研發、引進步入快車道

新京報訊(記者 王卡拉)12月2日,國家藥監局發佈公告,通過優先審評審批程序,批准臨牀急需罕見病藥物注射用司妥昔單抗的進口註冊申請,用於人體免疫缺陷病毒(HIV)陰性和人皰疹病毒8型(HHV-8)陰性的多中心型卡斯特曼病(Castleman)即MCD成人患者。據新京報記者不完全統計,這是今年以來我國批准的第9款罕見病新藥。

今年9款罕見病新藥獲批上市

MCD是一種以淋巴組織生長爲特徵的罕見病,多數患者出現多器官損害且預後差,部分患者會轉化爲惡性淋巴瘤。司妥昔單抗是一種人-鼠嵌合單克隆抗體,可阻斷人白細胞介素-6(IL-6)與IL-6受體相結合,對IL-6產生抑制作用,繼而抑制細胞生長。該藥因罕見病用藥被納入《第一批臨牀急需境外新藥》名單,由百濟神州引進,並於2021年1月遞交上市申請獲受理。

據新京報記者不完全統計,今年以來,我國獲批上市的罕見病新藥共有9個,包括協和發酵麒麟的布羅索尤單抗、武田的醋酸艾替班特和維拉苷酶α、楊森的富馬酸二甲酯、渤健的氨吡啶、羅氏的利司撲蘭口服溶液用散和薩特利珠單抗、葛蘭素史克的美泊利珠單抗及百濟神州引進的司妥昔單抗。

從上述獲批情況來看,罕見病藥物主要還是依靠海外引進。不過,隨着鼓勵政策不斷出臺,近些年來佈局罕見病領域的企業在逐步增多。如11月19日獲批上市的美泊利珠單抗,是首個用於治療嗜酸性肉芽腫性多血管炎的靶向藥物,國內企業邁博藥業、正大天晴在佈局美泊利單抗生物類似藥。其中,正大天晴於今年10月提交臨牀試驗申請並獲受理。

罕見病領域吸引更多資本投入

Frost&Sullivan數據預計,罕見病將影響全球3.5%至5.9%的人口,全球罕見病藥物市場規模也將由2020年的1351億美元增至2030年的3833億美元,年複合增長率爲11%。

在一政策的鼓勵和推進下,國內針對罕見病領域的投資變得較以前更加活躍。2020年2月及12月,北海康成先後完成9800萬美元的D輪融資及5800萬美元的E輪融資;2020年7月,琅鏵醫藥宣佈完成8000萬美元A輪融資;今年2月,錦籃基因宣佈完成近億元天使輪融資。

今年9月舉辦的第十屆中國罕見病高峰論壇上,華泰大健康聯席負責人廖逸星提及,雖然中國市場還未出現專注於罕見病的企業完成IPO,但是單筆的融資金額已經和美國的單筆融資金額開始接近。不過,除個別頭部企業發展較爲順利外,很多其他罕見病企業在發展過程中遇到困難,主要是因爲行業不夠成熟,進而導致估值體系難以確定。

中國罕見病領域領跑企業北海康成已正式進入招股階段。該公司成立於2012年,專注佈局罕見病領域,其首款商業化產品是去年獲批上市的艾度硫酸酯酶β注射液,該藥是國內首個且唯一的全球新一代治療黏多糖貯積症Ⅱ型的酶替代療法。此外,北海康成的研發管線中還有針對陣發性睡眠性血紅蛋白尿症的CAN106注射液,已獲批臨牀試驗、治療戈謝病的CAN103等。

7個罕見病藥物納入醫保目錄

越來越多的罕見病用藥被納入醫保目錄,覆蓋罕見病病種也明顯增加。近日,中國藥學會科技開發中心發佈的《中國醫保藥品管理改革進展與成效藍皮書》顯示,與2009版醫保藥品目錄相比,2020版醫保目錄納入罕見病用藥品種數增加105%,覆蓋的罕見病病種數增加69%。

12月3日最新公佈的2021年醫保談判結果顯示,又有7個罕見病治療藥物被納入新版醫保目錄,分別爲人凝血因子Ⅸ、醋酸艾替班特注射液、諾西那生鈉注射液、氨吡啶緩釋片、阿加糖酶α注射用濃溶液、依洛尤單抗注射液、氯苯唑痠軟膠囊,治療領域涉及血友病、遺傳性血管性水腫、脊髓性肌萎縮症、多發性硬化、法佈雷病、純合子型家族性高膽固醇血癥、轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性心肌病。隨着越來越多的罕見病藥品被調入醫保目錄,罕見病患者用藥的可及性將大大提高。

業內專家表示,罕見病藥物可及性問題仍需從國家層面來系統解決。《中國罕見病藥物可及性報告(2019)》曾建議,我國政府儘快制定“罕見病國家行動計劃”,圍繞罕見病的基礎研究、藥品研發、仿製與生產和醫療保障,構建可持續的創新和發展生態環境。

校對 盧茜