SMA健保給付取消限制 不必再赴中國大陸治療

罕病SMA背針及口服藥，最快8月1日起取消健保給付限制，新增250名患者受惠，需耗費新臺幣20多億元，病友團體爭取多年的成果，讓赴中國尋求非天價治療求生患者得以回家治病。

脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是一種基因變異導致神經肌肉退化疾病，患者會不斷退化，影響獨坐、行走、說話和進食等活動的肌肉，甚至無法自主呼吸而死亡。罕病律師陳俊翰遺志，健保署研議SMA藥物擴大給付，3月間專家會議同意取消限制，不以運動功能爲門檻。

衛生福利部中央健康保險署醫審及藥材組組長黃育文今天傍晚接受媒體聯訪時表示，今年6月20日共擬會決議通過，將盡全力爭取8月1日起生效。據統計，全臺灣約400名SMA患者，現行制度不適用健保給付病患約250人，只要取消健保給付限制，所有患者皆可使用健保藥物。

SMA有俗稱的背針、基因治療與口服藥3種治療藥物。背針與口服藥物健保給付條件類似，運動功能已喪失，藥效不明顯，有上肢運動功能指標（RULM）大於等於15分給付條件，約140人獲治療。黃育文說，這次取消給付限制的是背針及口服藥，基因治療給付規定維持原狀。

黃育文表示，SMA背針及口服藥健保給付取消限制後，新增250名患者受惠，預計健保花費爲20多億元，考量患者可能有藥品不耐受問題，增加背針使用患者，終生可以轉換1次改爲口服藥治療；再者，因SMA藥價高昂，當藥物對病人無效，將有下車評估機制。

另外，隨着新藥新科技問世，加速新療法納入健保，成爲臺灣病患治療權益重要議題，健保財務資源有限，建立暫時性支付制度，成爲對具潛力新醫材與新藥品加入健保重要橋樑。臺灣參考英國國家健康暨照護卓越研究院（NICE）建立新藥基金與暫時性支付制度。

健保署、健康政策與醫療科技評估中心和NICE舉辦第2屆「臺英醫療科技評估合作協議工作坊」，今天下午公開會議聚焦於NICE癌症新藥基金運作上暫時性支付作法，健保署長石崇良會中致詞時表示，細胞治療、基因治療等新藥陸續進入市場，透過暫時性支付方式加速收載。

健保已收載9個品項，包含6項新癌藥、2項癌藥擴增給付範圍及1項心血管疾病用藥，收載後1.5至2年真實世界資料等須進行療效評估，再決定最終是否納入健保給付。石崇良說，這是當前重要課題，已擬具國家醫療科技評估中心設置條例草案，辦理後續立法程序，將其行政法人化。