一針6600萬！ 諾華「基因療法」新藥在美上市 史上最貴
▲Zolgensma可以治療先天的基因缺陷。（示意圖／pixabay）
瑞士藥廠諾華（Novartis）研發的新藥「Zolgensma」已在美國上市，可用來治療罕見遺傳病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA），藥物注入患者體內後，有效基因會取代掉缺陷基因，爲顛覆傳統的「基因療法」。然而Zolgensma並不是人人都負擔得起，一劑就要天價210萬美元（約臺幣6610萬元），是有史以來最昂貴的藥物。
▲諾華認爲，考慮到成本與現行療法，Zolgensma開出的價錢已經很合理。（圖／路透社）
據《衛報》報導，Zolgensma採用靜脈注射，進入到患者脊髓液再發揮藥效，先前已在36名2周至8個月大的嬰兒身上完成安全測試，目前美國食品暨藥物管理局（FDA）批准此藥物可以治療2歲以下的脊髓性肌肉萎縮症病童。
報導指出，罹患脊髓性肌肉萎縮症的幼兒，有90%會在2年內死亡，過去市面上只有一種治療此疾病的藥物，如今藥廠巨頭推出Zolgensma，無疑是給了病童父母極大希望，但美國保險公司Harvard Pilgrim Health Care的首席醫療官謝爾曼（Michael Sherman）就質疑「許多藥物的問題在於它們太貴，有需要的人根本負擔不起。」
諾華表示，Zolgensma只需要一劑就能完成治療，不用一直花錢買下一劑藥物，相比之下划算得多，而且未來會和保險公司合作，家長可以分5年時間來支付費用，平均每年付42.5萬美元（約臺幣1337萬元）。