《生醫股》生華科新藥獲選美知名兒癌聯盟實驗藥 爭取PRV加速上市

本項實驗經費將由長期支持美國賓州州立大學附設兒童醫院兒癌治療和研究Four Diamonds Foundation贊助，生華科則提供Silmitasertib(CX-4945)臨牀實驗用藥，本次合作不僅爲研究提供了豐富的資源，還強化了研究的專業性和前瞻性。

實驗初步規劃共59人，將收治復發/難治型兒童實體腫瘤，包括神經母細胞瘤、尤因氏肉瘤和骨肉瘤等。若展現早期臨牀助益，Four Diamonds Foundation基金會將以向本公司購藥方式繼續一項55人尤因氏肉瘤的試驗。

其中神經母細胞瘤是除了腦瘤、淋巴瘤之外，最常發生的兒童惡性實體腫瘤，超過9成在5歲之前就被診斷出，由於生長快速容易侵犯到骨髓、骨頭、肝臟、軟組織、遠處淋巴結、腦部及皮膚等，7成的病童在症狀出現前就已經發生轉移，20年存活率僅3成。

全美國平均一年新增700~800案例，約佔兒童癌症的6%，符合罕見疾病定義。因此生華科規劃申請Silmitasertib(CX-4945)用於治療神經母細胞瘤的孤兒藥資格認定(Orphan Drug Designation, ODD)及罕見兒科疾病認定(Rare Pediatric Disease Designation, RPD)。