諾和諾德突破性血友病療法獲FDA批准

諾和諾德公司（Novo Nordisk）日前宣佈，美國FDA已批准Alhemo（concizumab）皮下注射劑作爲一種每日一次的預防性治療，用於預防或減少12歲及以上血友病A或B成人和兒童患者的出血頻率。這些患者體內存在凝血因子抑制物。Alhemo是一種組織因子途徑抑制劑（TFPI）拮抗劑，適用於皮下注射。新聞稿指出，目前許多針對伴抑制物血友病A或B患者的治療需通過靜脈輸液進行，而Alhemo是針對該人羣的同類療法中首款皮下注射治療方案。

估計約30%的重度血友病A患者和5%-10%的重度血友病B患者體內會出現凝血因子抑制物，這使得這些患者的血友病治療變得更具有挑戰性。儘管現有的治療方法已顯著改善了許多血友病患者的生活質量，但伴有抑制物的血友病B患者仍因預防性治療選擇有限而承受疾病和治療負擔。基於這一人羣中未滿足的醫療需求，以及2期臨牀試驗的結果，FDA曾授予Alhemo治療伴抑制物血友病B患者的突破性療法認定。

Alhemo的設計旨在阻斷體內一種名爲TFPI的蛋白質，該蛋白質會阻止血液凝固。通過阻斷TFPI，Alhemo能夠在抑制物存在的情況下，增強凝血酶的生成，從而彌補其他凝血因子的缺失或不足。

這一批准是基於關鍵性3期臨牀試驗explorer7的積極結果。數據顯示，接受Alhemo預防治療的患者的年出血率（ABR）與未接受預防治療的患者相比，減少了86%。接受Alhemo預防治療的患者的估算平均ABR爲1.7，而未接受預防治療患者的ABR爲11.8。Alhemo治療組的中位ABR爲零，而未接受預防治療患者的中位ABR爲9.8。作爲次要療效支持終點，接受Alhemo預防治療的患者中，64%在治療的前24周內未經歷任何自發性和創傷性出血，而未接受預防治療的患者中這一比例爲11%。在explorer7研究中，接受Alhemo治療的患者中最常見的不良反應爲注射部位反應（18%）和蕁麻疹（6%）。嚴重不良反應包括腎梗死和過敏反應。

來源：藥明康德