22年首見！美國FDA覈准ET三期臨牀試驗 藥華藥啓動全球試驗
▲藥華藥經營團隊，董事長詹青柳（右2）、執行長林國鍾（右3）。（圖／記者姚惠茹攝）
藥華藥（6446）今（18）日宣佈，P1101（Ropeginterferon alfa-2b）用於治療原發性血小板增生症（Essential Thrombocythemia，ET）的第三期人體試驗計劃案，日前已獲FDA（美國食品藥品監督管理局）通知可以進行臨牀三期試驗，並正式在美國及全球啓動ET臨牀三期試驗，至於臺灣、日本、中國大陸、韓國也將陸續送出臨牀試驗申請，預計3年完成試驗。
藥華藥指出，原發性血小板增生症在美國已近22年沒有藥品被FDA覈准通過，也沒有藥品被FDA覈准進入臨牀三期試驗，這次藥華藥首開先例，歷經4年終於獲得FDA批准進入三期臨牀試驗，並隨即展開全球多國多中心的取證臨牀試驗計劃，參與國家包括美國、臺灣、韓國、日本以及中國大陸，時程預計3年，試驗完成後可以申請各參與試驗國家的藥證。
藥華藥表示，這次ET試驗計劃案邀請許多在該領域最出色的頂尖意見領袖與FDA溝通後完成，並在4年前的真性紅血球增生症（Polycythemia Vera, PV）臨牀三期試驗中，發現部分病患在使用Ropeginterferon alfa-2b後，除了紅血球數量趨於正常外，過高的血小板數量也明顯下降，因此藥華藥決定就遞交ET三期臨牀的計劃案與FDA進行討論，而FDA基於先前市場上ET的臨牀試驗三期結果不盡理想，所以在審查藥華藥的ET三期臨牀試驗計劃案時格外慎重。
由於藥華藥2年前在PV的臨牀三期試驗結果達優越性，藥華藥依此結果重新擬定ET三期臨牀的計劃案向FDA叩關，雖然FDA對於藥華藥在ET的臨牀三期計劃寄予厚望，但對計劃案內容仍有部分意見，直到去年12月與FDA面對面的會議溝通後訂定大致方向，遂在今年3月再修改後送出ET三期臨牀計劃案。
FDA對於這次送交第三期臨牀最關鍵的三個要項，同時也是將來被覈准優越性的根據，包括目標族羣、對照組用藥，以及主要治療指標三大項完全同意，但對少部分執行細項再提出建議，因此藥華藥依照FDA提出的審查意見做完修正後，會同統計分析計劃案等一併於7月底送出申請，並在近期獲得FDA覈准。
由於目前ET適應症中唯一被FDA覈准的是安閣靈（Agrylin），是用於服用愛治膠囊無效或無法忍受其副作用的病患，並由於20多年來在ET適應症上沒有新藥再被FDA覈准上市，因此藥華藥的Ropeginterferon alfa-2b對於全球ET病患將成爲一大福音。