國衛院抗癌藥物傳輸系統研發 獲美FDA覈准通過試驗中新藥申請

國家衛生研究院多年來執行經濟部法人科專計劃，於15日發表小分子抗癌藥物傳輸系統DBPR115研發成果，運用具國際專利的技術，能有效地攜帶連結之藥物至腫瘤細胞，提升療效並降低副作用。DBPR115小分子抗癌藥物適合國內以小分子藥物爲主的產業特性，且爲市場首見（first-in-class）新藥，是帶領國內小分子藥物產業邁向全新藥物開發的關鍵技術之一。

DBPR115與市售藥物CPT-11相比，僅需20％用藥量即可達到數倍對大腸直腸及胰臟腫瘤生長之抑制效果，並且在臨牀前實驗期就已技轉給業界（泰緯生技）的成果。

經濟部指出，國內製藥產業2019年的產值約476.1億臺幣，其中80％內銷，且以學名藥爲主，提供國人70％以上的用藥需求，是一個穩定成熟的產業，如何在這種高度成熟且擁擠的產業中，從產業技術的角度切入，找出新的成長動能，是經濟部技術處一直努力的方向。DBPR115是一個由國人自行開發，從分子設計的角度開始，打造的高傳輸效能的抗癌新藥，藥品本身可以用於治療病患，技術平臺更可與國內業者結合，開發更多的應用。在產學研的共同努力下，DBPR115經成功技轉並完成臨牀前試驗後，於2020年12月15日向美國食品藥物管理局（FDA）提出試驗中新藥（Investigational New Drug，IND）申請，並順利於2021年1月15日獲美國FDA覈准同意執行第一期臨牀試驗，爲國內第一個本土研發之抗癌藥物傳輸系統的具體成功案例。

本技術是本土首個以小分子擔任導彈頭的標靶性抗癌化合物，其以小分子胺化合物結合市售的抗腫瘤藥物，達到傳遞並集中抗癌藥物至腫瘤組織的功能，增加腫瘤中抗癌藥物的濃度，提升藥效且降低副作用。小分子胺藥物傳輸系統除具備上述之特性外，還可增強所攜帶的藥物的辨識之信號，亦倍增傳輸系統找尋信號的能力，使治療效果更好。

相較於大分子的傳輸系統，用於攜帶藥物的小分子胺化合物更容易優化製程，生產成本較低廉，且造成免疫反應的機率小，相對於生物製劑的優勢更多，限制條件更少。綜合以上優點，本研發團隊於技術移轉後，共同推動研發成果產業化由廠商承接後續新藥開發工作。開發新的藥物傳輸與辨識系統，是藥物研發領域中極重要的一部分，而成功地研發此藥物傳輸系統不僅能有效應用於標靶抗癌藥物，也爲藥物設計研發開闢新的途徑，爲治療重症疾病帶來新的曙光。

此藥物研發計劃爲經濟部技術處支持之法人科專成果，從藥物探索到技術移轉國內廠商，曾經獲得2016年經濟部法人科專成果表揚獎之「技術成就獎」與2017年臺北生技獎之「技轉合作獎」金獎，更是「2020年國際生醫智能加速器」，由國家生技研究園區創服育成中心、國際藥廠阿斯特捷利康（AstraZeneca）、亞馬遜集團三方攜手舉辦，唯一獲選來自研究單位之團隊，成果豐碩獲得各方的肯定。

由於新藥研發時程長且所需經費龐大，惟有運用優越的上游新藥研發經驗，纔可持續推動、產出成果，協助國內建立完善的整體新藥發展體系。本技術採新藥與類新藥的研發策略，利用整合性技術進行藥物開發，將可提供國內發展生技製藥產業的技術來源，更希望能透過具發展潛力的研究成果，與國內生技業，一同將本土研發之成果與產品推向國際。